Los biólogos moleculares de la universidad estadounidense Case Western Reserve han sintetizado el primer prion artificial humano capaz de combatir una forma devastadora de enfermedad cerebral que hasta ahora ha eludido el tratamiento.
Esto ayudará a desarrollar métodos para tratar las enfermedades priónicas, ya que los animales no son adecuados para evaluar la efectividad de la terapia, informa un comunicado en MedicalXpress.
Los priones son proteínas infecciosas de estructura anormal. Son capaces de catalizar la conversión de proteínas de membrana normales PrP en los mismos priones que se acumulan en los tejidos y causan daños.
Existen numerosos tipos de enfermedades priónicas en humanos; la más común es la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (CJD), que destruye la corteza cerebral y otras partes del cerebro e inevitablemente conlleva la muerte del paciente.
Los científicos ya han aprendido a sintetizar los priones que infectan a roedores, pero, como muestran los experimentos con animales humanizados (con genes humanos introducidos), estas proteínas no son capaces de infectar a los seres humanos. Sin embargo, en el nuevo estudio los investigadores triunfaron en la creación de una proteína priónica patógena para los humanos, desarrollada a partir de proteína PrP modificada genéticamente, cuyo ADN se introdujo en la bacteria ‘Escherichia coli’. Los biólogos también han encontrado que la proteína GM1 que participa en la regeneración de tejidos nerviosos promueve el crecimiento de priones y ayuda en la transmisión de la enfermedad a pacientes sanos.
«Hasta ahora, nuestra comprensión de los priones en el cerebro ha sido limitada. Siendo capaces de generar priones humanos sintéticos en un tubo de ensayo, tal y como hemos hecho, nos permitirá lograr una comprensión mucho más rica de la estructura y replicación de los priones. Esto es crucial para el desarrollo de inhibidores de su replicación y propagación en todo el cerebro, que es esencial para detener una enfermedad cerebral basada en priones», explicó Jiri G. Safar, profesor de patología y neurología en la Escuela de Medicina de Case Western Reserve.